患有顽固性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的人通常开始慢慢发展，但随着时间的推移会变得更具侵略性。近日，FDA接受了Yescarta（CART）用于治疗之前进行过两次或以上全身性治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）的新药申请。
该申请是基于ZUMA-52期试验（NCT）的初步分析数据得出的。结果表明，针对滤泡性淋巴瘤和MZL的患者，以CD19为靶点的治疗显示出显著且持久的获益，且应答率高。
为了符合单臂，多中心，开放标签的ZUMA-5试验的条件，患者必须经过2次或更多次先前的治疗，包括复发或难治性滤泡性淋巴瘤（1-3a级）或MZL（淋巴结或结外），包括抗CD20单克隆抗体。该试验的主要终点是每次中心评价的ORR，而关键的次要终点包括DOR，PFS，总生存期，安全性以及细胞因子和CART细胞的血液水平。
在数据截止时，共有名患者接受了靶向CD19的CART细胞的治疗;这些患者中有例患有滤泡性淋巴瘤，而16例患有MZL。受试者的中位年龄为63岁，男性为49％。IV期疾病占52％，FLIPI评分为3或更高的占51％，肿瘤体积大的占49％。在接受含抗CD20单克隆抗体的治疗后不到2年的时间里，参与者均接受了中位数3次的治疗，其中66％的患者经历了疾病进展。73％的患者对其后治疗无效。
在96例可评估疗效的患者中，客观缓解率（ORR）为93％，完全缓解（CR）率为80％。该治疗开始响应的中位时间为1个月。按亚型细分时，FL（n=80）的患者ORR为95％，CR率为81％，而MZL（n=16）的患者ORR为81％，CR率为75％。
在中位随访时间为15.3个月时，所有参与者的估计反应持续时间（DOR）为20.8个月，其中68％的FL患者对CART细胞疗法的反应持续时间为数据截止时间。尽管尚未达到中位无进展生存期（PFS），但所有参与者的12个月OS率为94.3％（95％CI，86.8-97.6）。
年10月，FDA曾批准了Yescarta用于患有某些类型的大B细胞淋巴瘤的成年患者，这些患者对至少两种其他疗法无反应或已复发。如果这一新适应症获得批准，它将成为针对复发性或难治性滤泡性淋巴瘤和MZL患者仅有的CART细胞疗法。
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